医療情報
・山下先生との懇談会での質疑応答 new!
・診療の手引き
・筋炎の診断と資料の新たな展開
・封入体筋炎患者のFRSスコア表
・2025年度版の指定難病（封入体筋炎）患者数 new!
・池永千誓子先生の論文（英文）
・新規治療薬候補登場
・アメリカの封入体筋炎の研究団体
・治験情報
■山下先生との懇談会での質疑応答
2025年12月20日(土)
＜顧問医の山下先生によるアンケート＞が今年、2025年3月に実施され、9月末で締切となりまして、さる11月28日に第5回Zoom交流会と同日、中間報告の場が設けられました。
質疑応答・懇談会での質疑応答をまとめましたので、こちらに公開させていただきます。
■診療の手引き
診療の手引きは、封入体筋炎の取扱説明書のようなもので、これを読むことで、病気のことを知ることができます。2015年に指定難病に追加されてから2017年に最初の「診療の手引き」が発行されました。
その後2023年に改訂版が発行されております。
封入体筋炎「診療の手引き」2023年改訂版 DLファイル
封入体筋炎「診療の手引き」2017年版 DLファイル
■筋炎の診断と資料の新たな展開
特集として、【増えてきた封入体筋炎】の資料が2020年に発行され、封入体筋炎患者を取り巻く環境も少し明確になりました。
増えてきた封入体筋炎 DLファイル（2020年）
以下に、一部本文から引用しておきます。
さらにIBM患者アンケートをおこない自然歴を解析したところ、67名 （男49名。女18名） から回答をえた。 平均年齢は73歳、発症から平均8.7年経過時点での回答であり、各症状の出現時期はしゃがみ立ち不能が発症後46年、 車椅子が7.3年。電動車椅子が13.7年、ペットボトルの開栓不能が6.6年、 洗顔不能が7.2年であった。（【増えてきた封入体筋炎】本文より一部引用）
■封入体筋炎患者のFRSスコア表
FRSスコアとは「Numerical Rating Scale（数値的評価スケール）の略です。自覚している症状の強さを段階にわけて数字で評価する指標のことです。
封入体筋炎患者の生活動作での動きを0〜4で自己判断するスケールです。
＜IBM_FRSスコア表＞ DLファイル（2025年6月7日）
■2025年度版の指定難病（封入体筋炎）患者数（2025年11月28日更新）
2024年度末分までの累計です。
2023年度末で895名、2024年度末で937名。一年間で42名ほど増加しています。
60歳未満、78名。60歳以上、859名でした。
受給者証所持者数から推定したIBM全国患者数 DLファイル（2024年08月10日）
受給者証所持者数からIBM全国患者数を推定した表です（2024年8月10日作成）
■池永千誓子先生の論文（英文）
2025年1月
池永先生がアメリカ脳神経医学会の紀要に提出された論文のアブストラクトです（池永先生のグループによる研究では、TDP-43というタンパク質に着目し、新たな診断方法の可能性が示された）
以下、＜一般投稿＞#696より引用
#696
akio_yamamoto (火曜日, 18 2月 2025 17:26)
皆 様
いつも投稿ありがとございます。
少し勇み足気味ですが、会報：ポピー便り13号(2025.4)の顧問医、山下先生の原稿に以下のものがありました。
「病態研究においては興味深い進展がありました。池永先生のグループによる研究では、TDP-43というタンパク質に着目し、新たな診断方法の可能性が示されました。TDP-43の機能異常により、HDGFL2という別のタンパク質に異常が生じることが発見されました。この異常なHDGFL2は、IBM患者の約65%の筋肉で検出され、他の筋疾患ではほとんど見られないことから、IBMの早期診断や新たな治療法開発につながる可能性があります。」
この件に関して、池永先生に連絡をとったところ、論文(27.8MBあるのでwebにupできない）と以下の解説が送られてきました。
「封入体筋炎の患者さんの筋細胞では、本来核にあるはずのTDP-43というタンパク質が細胞質に存在しています。TDP-43はタンパク質の産生を調整する役割を担っていて、TDP-43が本来あるべきところにない封入体筋炎の患者さんの筋細胞では次の様な異常が起きています。
1）本来産生されるはずのタンパク質が産生されない。
2）本来産生されないはずのタンパク質が産生される。
この論文では、2）のタンパク質の一種を初めて報告しております。1)や2)の異常が封入体筋炎の病態に関わっている可能性があり、さらに研究を進めていく予定です。」
＜役立つページ＞のトップ項目にこの論文のアブストラクトを掲載しておりますのでご覧下さい。また、山下先生の全文の入った＜ポピー便り13号＞は、4月に全会員にお送りしますのでご期待下さい。よろしくお願いします（web管理人）。
注）【＜役立つページ＞のトップ項目にこの論文のアブストラクトを掲載しております】は、上記ダウンロードファイルのこと。引用文の太文字は引用者が行いました
■新規治療薬候補登場
2020年12月4日
難病封入体筋炎に対する新規治療薬発見のニュースです。
新治療薬候補「MA-5」プレスリリース DLファイル（2020年12月）
ミトコンドリア病治療薬候補 MA-5 は患者筋細胞に対して保護効果を示すとして研究成果の発表がされました。これを受けてポピーの会から連絡を取ったところ、以下のような返事が阿部教授より受け取りました。
新治療薬候補「MA-5」開発者、東北大学大学院阿部教授からの回答 DLファイル（2021年2月）
■アメリカの封入体筋炎の研究団体
米国の封入体筋炎研究団体で 、封入体筋炎に関する有益な情報が発信されています。
原文は英語ですが、ブラウザにて日本語に変換し読むことができます。
解説だけでなく様々なリハビリやトレーニングの動画も見ることができます。但し解説の音声だけは英語です。動画を見ると米国のリハビリはかなり進んでいることが分かります。
是非いちど覗いてみて下さい。
■治験情報
